El año pasado se consiguió marcar un récord en los medicamentos destinados para tratar enfermedades raras. De los 82 medicamentos que la Agencia Europea del Medicamento (EMA) aprobó, 17 estaban enfocados a este tipo de males. Una cifra que representa el 20,73% . A pesar de que todavía es un porcentaje relativamente pequeño, esta cifra […]
Dirigentes Digital
| 16 ene 2015
El año pasado se consiguió marcar un récord en los medicamentos destinados para tratar enfermedades raras. De los 82 medicamentos que la Agencia Europea del Medicamento (EMA) aprobó, 17 estaban enfocados a este tipo de males. Una cifra que representa el 20,73% . A pesar de que todavía es un porcentaje relativamente pequeño, esta cifra ha aumentado respecto a años anteriores. En 2008, la EMA dio el visto bueno a cuatro medicamentos enfocados a este tipo de enfermedades mientras que en 2013, el organismo aprobó 11.
El síndrome de Tourette es una de estas enfermedades raras, un transtorno neurológico que se muestra mediante movimientos involuntarios y sonidos repetitivos. Un ejemplo de las 7.000 enfermedades raras conocidas y que en su totalidad afectan a alrededor del 7% de la población mundial. Si nos fijamos en Europa hay 35 millones de personas afectadas y en España el número asciende a tres millones.
Muchos pacientes, pero también muchos síndromes y enfermedades diferentes que hacen que cada uno de ellas afecte a un número relativamente bajo de personas. El problema de esto es que por un lado a las grandes farmacéuticas les es poco rentable investigar determinadas enfermedades y por otro lado, también es relativo el poder de lobby que pueden hacer algunos de los afectados.
En el caso del síndrome de Tourette se estima que este afecta a menos de cinco personas por cada 10.000. Aunque los especialistas consideran que hay muchos pacientes no diagnosticados. Los escasos pacientes que sufren estas enfermedades también dificulta el diagnósitico, por lo que muchos de los enfermos de algunos de estos síndromes pueden no estar contabilizados en las estadísticas.
En el terreno de cómo tratar estas enfermedades también hay problemas y graves. Es complicado encontrar empresas que investiguen estas enfermedades y en muchos casos no existen tratamientos específicos para los pacientes. La Asociación Española de Laboratorios de Medicamentos Huérfanos y Ultrahuérfanos (AELMHU) estima que únicamente el 10% de los casos dispone de un conocimiento científico mínimo. Esto ha llevado a que muchas asociaciones de pacientes son ya las impulsoras y financiadoras de la investigación.
Ayuda urgente
La Federación española de enfermedades raras quiso pedir al nuevo ministro de Sanidad, Alfonso Alonso, que es necesario que la Administración Pública se vuelce con estas enfermedades. Juan Carrión, presidente de FEDER, explica que "es necesario el firme compromiso de las administraciones públicas con las enfermedades raras. Por ello, solicitamos al ministro una reunión en la que podamos presentar a nuestra entidad y dar a conocer la realidad de nuestro colectivo así como abrir nuevas vías de diálogo y colaboración".
Mientras administraciones y empresas tardan en reaccionar ante estas enfermedadas, las asociaciones de enfermos se organizan para recaudar fondos para avanzar en las investigaciones. Un ejemplo es la iniciativa de la FEDER junto con la Asociación Microsomia Hemifacial y la Asociación Síndrome de Treacher Collins en un proyecto solidario para buscar fondos en beneficio del movimiento asociativo de enfermedades poco frecuentes.
A través del proyecto KicoNico Red, de Imaginarium, las tres entidades, junto con la Asociación Microtia España, buscan sensibilizar a la sociedad sobre la importancia de las patologías poco frecuentes y de su realidad. Estas enfermedades afectan a más de 3 millones de personas en España. En concreto, este proyecto busca sensibilizar sobre la Microtia, una dismorfología característica de diversos síndromes, que padecen los niños de las asociaciones que participan en este proyecto.
